美国时间2021年3月1日，Inovio Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ：INO）公司宣布了一项针对宫颈癌前病变的VGX-3100首个III期临床试验的积极结果，在此项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床 III 期试验中，针对全部可评估受试者达到临床疗效的主要终点和所有次要终点。这是全球进展最快的DNA疗法临床试验，如果VGX-3100成功上市，将是全球第一个DNA药物，同时也是全球第一个治疗宫颈癌前病变药物。此项目由INOVIO与中国肿瘤创新药企东方略联合研发，其中东方略拥有VGX-3100在大中华区的独家开发、生产和商业化权利，适应症包括宫颈、外阴和肛门癌前病变等由HPV感染引起的癌前病变的治疗与预防。首个III期试验收获积极结果，大幅提高了VGX-3100通过整个临床试验的成功率。如果成功上市，VGX-3100将是全球第一个DNA药物，也是全球第一个针对宫颈癌前病变的治疗药物。据统计，中国目前的宫颈癌前病变患者人数已经超过1000万，每年新增上百万。现在唯一有效的治疗手段是手术切除。VGX-3100一旦上市，将为HPV感染引起的宫颈癌前病变患者提供非手术的治疗选择。INOVIO公告显示，该III期试验的REVEAL 1（关键性III期试验）和REVEAL 2（验证性III期试验）正在进行中，旨在评估和验证VGX-3100的安全性、耐受性、免疫原性和有效性。REVEAL 1试验数据显示，治疗组呈现的有效率明显高于对照组，具有统计学意义，达到主要终点，次要终点也全部达成。相较于广为熟识的宫颈癌前病变，肛门癌前病变、外阴癌前病变属于HPV感染导致的另外两种疾病，而且更为难治。INOVIO在今年1月初公布：针对HPV感染引起的外阴癌前病变，临床II期试验显示出良好的临床有效性、安全性和耐受性。另一项适应症为HPV感染导致的肛门癌前病变，其II期临床试验同样展示出积极的有效性和安全性。该适应症计划在今年申请孤儿药认证并启动全球III 期临床试验。INOVIO表示，将继续对REVEAL1受试者在最后一次给药后进行18个月的安全性和持久应答率的随访，REVEAL 1数据结果将在今年科研会议上展示。