近日，围绕高危神经母细胞瘤患者小惟看病治疗的故事，一场神经母细胞瘤患者关爱沙龙活动在京举行。十多位患儿与家长来到现场，和儿童肿瘤临床专家、公益组织、政府和企业各方一道，分享诊治经历与现实痛点，并探讨如何通过各方合力，推动药物可及性的提高，让更多家庭少走“弯路”，为更多孩子们带来希望。

“小惟的情况恰恰反映了神经母细胞瘤的凶险性，”天津市肿瘤医院赵强副院长介绍：“通常来说，如果孩子能够尽早就诊，及时治疗，仍有希望实现更好的预后。但在我国，多数患儿在确诊时已进展到中晚期，可选择的治疗方案较少，这也进一步增加了治疗的难度。因此，我们希望呼吁更多社会力量共同关注神经母细胞瘤，帮助公众正确认识这种疾病，为更多患儿提供及时的帮助和治疗。”

天津市肿瘤医院闫杰教授表示：“小惟的故事源于我们在临床中的一位患儿的真实经历，很遗憾，由于疾病进展太快，尽管各方付出了巨大努力，孩子最终没能用上新的治疗方案。但我仍感到欣慰的是，在这次探索的过程中，我们为更多的孩子们开辟了一条新药引入的生命通道。目前，我们的患儿已经能够通过绿色通道获得新型的免疫药物治疗，我衷心希望有更多患儿能得到救治，有机会像其他孩子一样健康成长。”

如何帮助更多患儿摆脱疾病阴影、顺利成长，则是摆在临床医生、患儿家庭与社会各界面前的共同挑战。

北京儿童医院王焕民教授谈到：“相比发达国家，目前我国儿童神经母细胞瘤治疗水平亟待提升，针对远期生存率低、创新药物研究不足等挑战，我们希望重点推进临床研究，并尽快开展神经母细胞瘤等儿童肿瘤的大数据分析，为探索更符合我国患儿实际的治疗方案提供支持。”

关于儿童肿瘤患者面临的现实问题，深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、美国杜克大学癌症生物学博士李治中介绍：“儿童肿瘤患者一方面亟待创新疗法的发现，通过临床上更精准的治疗，实现真正意义上的治愈；另一方面，我们也希望借助及时的科学信息普及，让更多家庭减少恐惧、少走弯路，并在各界的帮助下，让这些孩子能够回归正常的学习与生活。”

据了解，针对我国神经母细胞瘤患儿的迫切临床需求，2020年初，百济神州通过与EUSA Pharma合作，引入新药物，它是经过优化的新一代GD2单克隆抗体，可通过与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合，诱导双重免疫机制，使肿瘤细胞裂解和死亡。在目前国内尚未正式批准的情况下，为了尽早让国内患儿得到新药治疗，通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区一系列创新政策，该药提前在国内“绿色通道”落地，为我国神经母细胞瘤患儿带来了生机。

“为了加快全球新药在国内的落地，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区发挥国家的双国九条制度优势，采用了极简审批制度，让患者减少等待，在本土即可用到国际上领先的治疗药物，”海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区副局长刘哲峰指出，“在政策支持下，我们与临床专家、企业共同展开了一场生命接力赛，并成功实现了首例患儿的成功输注。我相信，随着政策研究的深化，更多特许新药的引入，还将进一步带动重病大病的整体诊疗水平进一步与国际接轨，惠及更多家庭。”

除先行先试的政策探索，2018年，国家药品监督管理局（NMPA）已将达妥昔单抗β（Dinutuximab Beta）纳入了第一批临床急需境外药品目录。2020年11月，NMPA已受理达妥昔单抗β的上市许可申请（BLA）并纳入优先审评。

百济神州副总裁刘焰指出：“为患者带来最好的抗癌药，帮助更多患者可及，这也是百济神州在成立十年多以来，始终坚持和努力付诸实践的愿景。在这场生命接力中，我们很欣慰能够通过多方密切配合，共同将临床急需的治疗药物带给患儿。同时，我们也期待这款创新药物能早日在国内正式获批，为更多家庭带来希望，帮助这些孩子拥有一个充满可能性的未来。”