《科创板日报》（上海，记者 金小莫）讯，传统观念认为，孤儿药（记者注：又被称为罕用药，是一些专门用于治疗罕见疾病的特效药物）因市场小、研发成本高而不具备投资价值。眼下，多元支付方式以及扶持政策的出现，可能会让孤儿药在药企受到热捧，甚至变成一种研发管线的开发策略。

9月15日，国家医疗保障局网站发布了《国家医疗保障局关于政协十三届全国委员会第四次会议第4468号（社会管理类371号）提案答复的函》，其中提到，进一步探索适合“孤儿药”的采购机制，并将结合临床治疗用药需求、医保筹资能力等因素，将符合条件的罕见病药品按程序纳入医保支付范围。

另一方面，《科创板日报》记者注意到，有越来越多的企业加入到了孤儿药赛道。据统计，2020年，有来自基石药业、亚盛医药、信达生物、君实生物、和铂医药等公司的逾7款中国新药在美国获得孤儿药资格。

除社会价值外，孤儿药还具有哪些投资与开发价值？为何聚焦于大病种药物开发的企业也会开发几款孤儿药？更广范围的医保覆盖是否会给孤儿药开发带来新推动力？《科创板日报》记者与业内人士进行了交流。

被低估的孤儿药

听闻前述医保局新闻后，有业内人士心中一喜，对《科创板日报》记者称：“如果能够通过政府采购的形式，让更多患者得以持续用药，对孤儿药研发企业的价值推动作用是非常大的。”

孤儿药之所以受到关注，除公益性质外，该人士坦言，这也是因为孤儿药背后“有市场”。

“有些罕见病有明显的地域特征，在国外是罕见的，但在国内就不那么罕见了，或者反之。针对这些病种，如果开发出新药后再全球推广，也有一定机遇。”他称，而且罕见病患者往往需要终身服药，如果结合终生需求量来看，市场未必狭小。

比如胃癌，它在美国属于罕见病，但在中国、日本及南韩等亚洲国家发病率很高。在一医药企业的媒体分享会上，该企业的全球研发中心总裁兼首席医学官就称，由于欧美国家低发，胃癌一直为全球知名大药企所忽视，而亚洲的胃癌患者又面临着“缺医少药”现状，因此，若能在该赛道有所突破，他认为“会引领潮流”。

再比如多发性硬化症，它在国内是罕见病，但在欧美又是常见病，诺华、罗氏、强生、基因泰克等知名药企都相应的治疗药物。2019年，全球有5款多发性硬化症治疗药物销售额超过30亿美元。目前，拜耳的倍泰龙、赛诺菲的奥巴捷和诺华的捷灵亚及万立能已被纳入国内医保，“特别赚钱的”。

更宏观层面来看，EvaluatePharma的《孤儿药报告2019》显示，孤儿药在2024年将占全球处方药销售的五分之一，销售额预计将达到2420亿美元。

一条“绿色通道”

对于药企来说，以孤儿药策略来开发药物也具有“性价比”。

《科创板日报》记者注意到，科济药业的在研产品CT041已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的用于治疗胃癌/胃食管结合部癌的孤儿药资格、欧洲药品管理局（EMA）授予的用于治疗胃癌的孤儿药资格。

企业方面对《科创板日报》记者表示，被认定为孤儿药后，企业会享有Protocol assistance、上市许可申请将直接进入集中审批程序、费用减免等“优惠”，“不可否认，它们对于产品的尽快上市是有推动作用的。”另外，在日后产品的销售过程中，被FDA认证的孤儿药上市后享受7年市场独占权，被EMA认证的孤儿药则享受10年的市场独占权。

“在产品产品上市后，市场独占权对产品的销售会非常有优势。”科济药业称。

此外，经FDA、EMA认证的产品再回到中国市场进行上市，也或可获得一定的加速审批。

另有业内人士评述称，巧用捷径跳跃，选择在美国属于孤儿药，但在中国却有大量病人的药物进行立项和开发，也是药企最常用的办法；或者从孤儿药做起，再扩大应用，开发多适应症。

“充分利用国外对于孤儿药的支持政策，以及我国相对较低的临床前研发成本，在国内开展临床前研究，在研发过程中严格保持高素质实验和高水平的数据记录，以备日后在海外申报临床。”他称。

前述孤儿药从业者则表示，很多罕见病都是自身免疫系统疾病，后者与癌症药物的开发存在技术共通性，可共用技术平台。比如，利妥昔单抗可用于治疗淋巴瘤、也被应用于救治重症肌无力患者，在多发性硬化方面也有一定的治疗效果。

“加之国内仿制药开始大面积集采，创新药存在一定同质化竞争现象，‘内卷’严重，在这种背景下，转而去开拓看似小众、冷门，实际却有一定市场空间的孤儿药，也可能是一种出路。”他称。

因费用昂贵限制空间

这一药物开发策略在欧美较为常见。公开资料显示，《我不是药神》的药物原型格列卫，最初即作为“孤儿药”获批上市；引爆PD-1市场的O药和K药最初 也属于孤儿药，到了2020年二者的全球销售额分别为79.08亿美元、143.80亿美元。

不同于欧美市场，国内孤儿药市场因缺少政策扶持，加之研发费用高昂、临床试验招募难等，导致获批上市的孤儿药售价昂贵、有价无市。

“只要有药物治疗，并长期服药，很多罕见病患者也可以和普通人一样正常生活、工作。”前述人士表示。

政策上，2020年3月，市场监管总局公布《药品注册管理办法》、《药品生产监督管理办法》，两部规章于2020年7月1日起正式施行，提出“临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药”等可申请适用优先审评审批程序。

今年9月，医保局发声探索适合“孤儿药”的采购机制，并将符合条件的孤儿药纳入医保支付范围。

随着审批通道、支付渠道的畅通，国内孤儿药市场又会演绎出怎样的故事呢？我们拭目以待。